PARÁLISIS CEREBRAL: ¿CÉLULAS MADRE, UN REMEDIO PLAUSIBLE PARA REPARAR EL CEREBRO?

PARÁLISIS CEREBRAL

Los médicos e investigadores han estado explorando durante varios años las virtudes terapéuticas potenciales de las células madre, que tienen la capacidad de transformarse en diferentes tipos de células presentes en el cuerpo humano. La idea original era utilizar estas células tan especiales para reemplazar las células de un paciente, ya sea porque se habían destruido o porque no funcionaban perfectamente.

Este enfoque genera muchas esperanzas para el tratamiento de diversas enfermedades para las que no existe una terapia eficaz. En particular, podríamos imaginar el uso de células madre para tratar un cerebro funcionalmente defectuoso, como en el caso de la parálisis cerebral, la principal causa de discapacidad motora en los niños.

Pero si bien esta atractiva idea sigue siendo relevante hoy en día, sus modalidades de implementación han evolucionado un poco. A lo largo de los estudios, los investigadores se han dado cuenta de que el uso terapéutico de las células madre se enfrenta a varias dificultades. Explicaciones.

¿Qué son las células madre?
Existen diversas categorías de células madre, en función de su origen y su capacidad para dar lugar, en presencia de los estímulos químicos adecuados, a una mayor o menor variedad de tipos celulares: neuronas, células cardíacas, células renales, etc. Por ejemplo, las células madre embrionarias son capaces de dar lugar a todo tipo de células que componen un organismo.

Las células madre más estudiadas en la actualidad son las células madre mesenquimales (MSC es la abreviatura clásica en inglés) que se pueden encontrar por ejemplo en el cordón umbilical, líquido amniótico, médula ósea o incluso tejido adiposo. Pueden dar lugar a muchas categorías de células, incluidas las células que se encuentran en el cerebro.

¿Cómo trabajan?
Una gran cantidad de células madre pueden transformarse en células cerebrales. Sin embargo, los estudios experimentales han demostrado claramente que la mayoría de las células madre, una vez en el cerebro, solo sobrevivirán por un tiempo muy corto (generalmente unos pocos días). Solo una pequeña proporción de estas células se convertirán en neuronas que se integrarán en redes funcionales. En este contexto, la sustitución de neuronas cerebrales destruidas o que no funcionan mediante la administración de células madre ya no es un objetivo realista.

Sin embargo, esto no significa que la administración de células madre sea innecesaria. De hecho, el trabajo realizado en animales modelo para la parálisis cerebral ha demostrado que las células madre pueden proporcionar un beneficio definitivo. Capaces de migrar al sitio de la lesión en el cerebro, gracias al reconocimiento de moléculas liberadas por las células cerebrales que sufren, las células madre producen factores que promoverán la supervivencia, multiplicación, crecimiento y plasticidad celular. cerebral.

También son capaces de limitar la inflamación cerebral, que es un factor deletéreo para la plasticidad cerebral, es decir, la capacidad del cerebro para modificar su estructura en función del aprendizaje y las experiencias, mediante la creación de nuevas conexiones. entre neuronas. Además, estudios recientes.

¿Cuáles son los riesgos y las limitaciones de las células madre?
Dado que las células madre pueden multiplicarse significativamente, el principal riesgo asociado con su uso es el desarrollo de tumores. Este riesgo teórico está fuertemente limitado por el corto tiempo de supervivencia de las células madre trasplantadas. Sin embargo, recientemente se han documentado dos casos de desarrollo de tumores en pacientes adultos que habían sido tratados con trasplante de células madre (por indicaciones no relacionadas con la parálisis cerebral). Uno de estos casos, en particular, ocurrió varios años después de la terapia.

El otro problema con el uso de células madre tiene que ver con su origen. En la mayoría de los casos, las células madre trasplantadas provienen de un donante. Por tanto, existe un riesgo significativo de rechazo inmunológico de las células trasplantadas, lo que puede reducir aún más su supervivencia en el receptor.

Al igual que en los trasplantes de órganos o de médula ósea, la compatibilidad optimizada de los antígenos del complejo mayor de histocompatibilidad (moléculas presentes en la superficie de las células que, cuando son muy diferentes entre donante y receptor, inducen el rechazo celular o órganos trasplantados) entre donante y receptor debe favorecerse para limitar este tipo de escollos.

Donde estamos hoy
El uso de células madre representa una esperanza real para el tratamiento de diversas enfermedades neurológicas (agudas o distantes del episodio inicial) y, en particular, para tratar la parálisis cerebral.
Hasta la fecha, se han realizado y están en curso muchos estudios experimentales. Si permitieron mostrar el importantísimo potencial de las células madre en modelos animales de parálisis cerebral, también revelaron la complejidad de identificar las mejores condiciones para implementar dicha terapia: tipo de células madre a utilizar, tiempo ideal para el trasplante, dosis a administrar, posible repetición de la administración, mejor vía de administración (intranasal, intravenosa, intracerebral, etc.)

Actualmente también se están llevando a cabo varios ensayos terapéuticos con administración de células madre. Se refieren a pacientes con riesgo de desarrollar parálisis cerebral, porque sufrieron una lesión cerebral en el momento del nacimiento, por ejemplo, o pacientes con parálisis cerebral comprobada.

Sin embargo, cabe señalar que los protocolos utilizados varían mucho de un ensayo a otro (tipo de paciente incluido, células madre utilizadas, dosis administradas, vía de administración, etc.). Esto es un problema, porque esta heterogeneidad imposibilita las comparaciones.

Estos ensayos terapéuticos en humanos, realizados sin una coordinación real entre los centros y en base a datos experimentales fragmentados, tienen sin embargo el mérito de mostrar la viabilidad y muy probablemente la seguridad de este tipo de terapias.

También empujaron a determinadas empresas privadas a invertir en la producción de células madre "a la altura", que pronto podrán obtener las aprobaciones necesarias para su posible uso clínico.

Organizar y coordinar mejor la investigación
Para evitar repetidos fracasos que puedan poner en peligro el desarrollo de este tipo de terapias, parece imprescindible adoptar enfoques bien construidos. Deberían permitir identificar rápidamente la estrategia óptima para los pacientes con parálisis cerebral. También es importante identificar subgrupos de pacientes con parálisis cerebral según el origen del déficit, con el fin de optimizar la terapia para cada subgrupo.

Este enfoque requiere la colaboración internacional entre equipos clínicos y de investigación. El primer paso será completar los datos en animales, para tener la mayor cantidad de información posible que oriente los estudios clínicos en humanos. Aquí también, la estandarización de protocolos es esencial para poder comparar los diferentes enfoques y determinar la mejor estrategia.

También debemos subrayar la necesidad de ofrecer una solución "supervisada y profesional" a las familias, que a menudo se encuentran en un gran sufrimiento. En busca de terapia para sus hijos, a veces es comprensible que se sientan tentados a depender de instituciones sin escrúpulos. A precios prohibitivos les ofrecen las denominadas terapias basadas en células madre sin garantía de know-how, calidad de las células administradas, seguimiento de los pacientes, ni compartir con la comunidad internacional los resultados obtenidos.